BEOGRAD, 23.avgust 2023. godine – Dvogodišnji dečak koji boluje od spinalne mišićne atrofije (LT) prva je osoba koja je u Srbiji primila gensku terapiju zolgensma u Univerzitetskoj dečjoj klinici u Tiršovoj. To je najskuplji lek na svetu, nnovija genska terapija za SMA, a od sada u Srbiji o trošku države mogu da je prime sva obolela deca koja ispunjavaju kriterijume.
Lek će se davati u Univerzitetskoj dečjoj bolnici u Tiršovoj, koja ima najsavremenije kapacitete, tehničke i kadrovske, za davanje ovakve vrste genske terapije.
O kriterijumima za primenu ove terapije odlučivaće isključivo lekari, na osnovu stručnih analiza, u okviru kojih će se rešavati da li će neko dete dobiti gensku terapiju,zolgensmu ili jedan od preostala dva leka za spinalnu mišićnu atrofiju – risdiplam i spinraza.
Neki od kriterijuma su specifične genetske analize ili testiranja i da dete ima do dve godine, jer je u tom uzrastu terapija efikasnija.